Loading... 0

Ваша корзина покупок пуста.

+7 (800) 500-61-53
Перезвонить мне

Одобрен Первый Геннотерапевтический Препарат (за Пределами Китая)

В случае если вы пропустили это, в начале этого месяца медицинские технологии пересекли важную веху. Glybera (alipogene tiparvovec) стал первым препаратом генной терапии, который был утвержден для коммерческого использования. Европейская комиссия, которая считается более открытой для генной терапии, нежели администрация по контролю продовольствия и медикаментов Соединенных Штатов, утвердила препарат 2 ноября, после окончательного рассмотрения результатов клинических испытаний. Голландская фирма uniQure планирует сделать препарат Glybera доступным в специализированных медицинских центрах во всем Европейском Союзе в начале 2013 года, а в настоящее время ищет одобрения регулирующих органов США, Канады и других рынков. Gendicine и H101 были утверждены в Китае как генная терапия для лечения рака и до сих пор показали ограниченные успехи.

Итак, что же Glybera делает и как она работает? Препарат был одобрен для пациентов с редкой (один на 1000000 человек) аутосомно-рецессивной липопротеинлипаза (LPL) недостаточностью. Без LPL, у этих пациентов значительно увеличился уровень хиломикронов, которые переносят жиры по всему телу. Накопление этих хиломикронов в поджелудочной железе может привести к часто болезненному и потенциально смертельному состоянию панкреатита.

Когда отсутствует важный энзим, одним из вариантов является периодически поставлять экзогенно производимую замену, что и делают миллионы людей страдающие диабетом каждый день. Другой, более постоянный способ, это стимулировать собственные клетки к выработке энзима. Препарат Glybera способен сделать это, вставляя правильный ген LPL в аденоассоциированный вирус (ААВ), который заточен в мышечных клетках. Когда AAB достигает своей цели, он поставляет ген и в течении нескольких недель начинает производиться функциональный белок. В клинических испытаниях uniQure, обнаружили, что терапия хорошо переносится на 27 больных LPLD и в течение 3-12 недель после однократной инъекции дозы почти все их пациенты имели более низкие показатели сывороточной концентрации липидов и понизился уровень заболеваемости панкреатитом.

Учитывая то, насколько редким является LPLD, к сожалению и вероятней всего, что сиротский медикамент будет чрезвычайно дорогим. Его стоимость может снизиться, если Glybera, будет одобрен для лечения других заболеваний, он также находится в стадии исследования для лечения наиболее распространенных заболеваний, таких как гиперлипопротеинемия, синдром Х, и безалкогольный стеатогепатит. Надеемся, что Glybera продолжит быть успешным внедрением генной терапии, и ради здоровья LPLD пациентов и для области в целом.

Просмотров 134

Написать ответ

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

*

Понравилось? Подпишись на рассылку!

Появились подробности о новых часах Xiaomi Amazfit 2

Подробнее »
Подпишитесь на нашу рассылку