Loading... 0

Ваша корзина покупок пуста.

+7 (800) 500-61-53
Перезвонить мне

Перспективная технология в лечении мышечной дистрофии

Исследователи из института сердца Лиллехея Миннесотского университета объединили генотерапию и клеточное перепрограммирование, для того чтобы создать стволовые клетки, способные восстановить мышечную ткань у мышей, моделирующих мышечную дистрофию Дюшена (МДД). Данное исследование доказывает принципиальную возможность генной коррекции дистрофии Дюшена и других подобных отклонений и является большим шагом вперед.

В качестве биологической модели использовалась линия мышей, несущая мутации в генах дистрофина и атрофина, что дает клиническую картину, подобную МДД у людей. В своей работе исследователи объединили сразу три инновационные технологии.

Во-первых, они перепрограммировали клетки кожи мышей в плюрипотентные клетки (то есть такие, которые способны дифференцироваться в любой тип ткани, существующий в организме).

Во-вторых, для коррекции генов они использовали транспозонную систему «Спящая красавица», разработанную в Миннесотском университете специально для переноса полезных генов внутри генома позвоночных. В данном случае ученые применили «Спящую красавицу» для доставки гена микроатрофина в плюрипотентные клетки. Также как дистрофин, человеческий микроатрофин способен обеспечить прочность мышечных волокон и предотвращать их повреждение. Однако эти белки вызывают неодинаковую реакцию со стороны иммунной системы. Поскольку дистрофин отсутствует в организме больного МДД, его появление может повлечь за собой бурную иммунную реакцию, что приведет к катастрофическим последствиям. Но белок атрофин в организме тех же больных присутствует и функционирует, что делает микроатрофин практически невидимым для иммунной системы. Эта невидимость позволяет заместить дистрофин микроатрофином, и таким образом значительно улучшить состояние мышечной ткани.

И в-третьих, команда применила методику получения стволовых мышечных клеток из плюрипотентных, разработанную в лаборатории Риты Перлингейро. Суть технологии Перлингейро заключается в том, что в присутствии белка Pax3, взятого из стволовых мышечных клеток, плюрипотентные клетки, в свою очередь, также дифференцируются в стволовые мышечные клетки, а также начинают интенсивно делиться. Индуцированные таким образом стволовые клетки могут быть снова пересажены тому животному, из кожи которого они были получены.

Скомбинировав несколько новейших разработок, команде удалось получить мышечные стволовые клетки, не отторгаемые иммунной системой реципиента. Будучи пересаженными в ткани больной дистрофией мыши, клетки дают хороший эффект, восстанавливая мышечную ткань

«Мы с удовлетворением обнаружили новообразованные мышечные волокна в тканях мышей, — говорит Перлингейро, — однако важно было также выяснить, способны ли пересаженные клетки делиться, регенерируя поврежденные ткани»

Повреждая мышечную ткань мышей, перенесших трансплантацию, и наблюдая, как она восстанавливается, ученые доказали, что сконструированные ими стволовые клетки полностью функциональны.

В дальнейшем проделанная учеными работа послужит основой для создания терапевтической методики, применимой к людям.

Метки , ,

Просмотров 169

Написать ответ

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

*

Понравилось? Подпишись на рассылку!

Подпишитесь на нашу рассылку